Bangkok Hospital 本院および バンコク病院インターナショナルは、医薬品および疾患治療分野におけるリーダーとしての役割を一段と高め、効果的な患者ケアの成果を目指しています。東南アジアにおけるリーダーとして Southeast Asia 、 Gene Therapy SMA 小児の筋力低下を治療する遺伝子治療の革新および Anti-Amyloid Therapy 早期アルツハイマー病治療薬の革新を発表しました。重度の認知症への進行を遅らせ、単なる症状緩和を超えて、患者の良好な生活の質（QOL）を支えるケアを実現します。
ティアンチャイ. バンナライ医師 （小児の全人的ケアおよび特別なケアを要する小児重症患者の専門小児科医） 医務部門副管理者 小児センター Bangkok Hospital 本院 およびワッタノソット Cancer Hospital 副院長補佐は、次のように述べています。小児の筋萎縮性疾患 (Spinal Muscular Atrophy – SMA) は、常染色体劣性 (Autosomal Recessive) の遺伝子異常により発症し、脊髄の下位運動ニューロン (Anterior Horn Cell) が継続的に変性・消失していきます。原因は、常染色体第 5 染色体上にある遺伝子 SMN1 (Survival Motor Neuron 1) の変異で、これによりタンパク質 SMN の産生が低下し、全身各部の筋肉の制御が失われます。 小児の筋萎縮性疾患 (SMA) は、発症年齢と重症度により 4 種類に分類されます。中でも SMA type 1 （重症型小児SMA）は最も多く、 2 – 6 か月の間に症状が出現します。主な症状として、筋萎縮、粗大運動発達の遅れ、起座や頸定ができない、筋緊張低下、進行性の筋力低下、呼吸・嚥下障害、反射の低下または消失がみられます。呼吸補助が必要となり、人工呼吸器を使用しない場合は 2 年以内に死亡することがあります。
SMAの診断は、詳細な身体診察に加え、遺伝子検査による SMN1 遺伝子変異の確認、および筋電図・神経伝導検査を行います。現在、 SMA は根治が難しく、主な治療方針は、髄腔内投与によりタンパク質 SMN の産生を増やす薬剤と、呼吸補助機器による呼吸管理、経管栄養、理学療法などの支持療法です。さらに、遺伝学および生体分子分野の革新が進み、“遺伝子治療（ Gene Therapy）”という、疾患の早期段階から欠損した遺伝子を補う作用を持つ薬剤投与の革新が登場しました。ウイルスをベクターとして SMN1 遺伝子を下位運動ニューロンへ届け、脊髄の変性に伴う小児の筋力低下を治療し、筋機能の効率を高め、将来的な人工呼吸器使用を減らすことを目指します。投与は静脈内で1回のみ行います。 Gene Therapy は新生児から 24 か月までの乳児に推奨され、 24 か月以降に投与した場合、治療効果が低下する可能性があります。小児の SMA 発症予防としては、妊娠を計画している夫婦に対する保因者スクリーニング、妊婦の採血検査、さらに体外受精 (IVF/ ICSI) で治療している夫婦では、遺伝学的検査 (Preimplantation Genetic Testing)により胚のスクリーニングも可能です。
小児の筋萎縮性疾患 (SMA) に対する遺伝子治療 (Gene Therapy) は、疾患の早期段階で1回のみ実施することで長期的に高い有効性が期待でき、他の方法よりも効果が実感できる治療成績をもたらします。ただし、熟練した小児科医による緊密な全人的ケア、および最新の医療機器と経験豊富な多職種チームを備えた病院での管理が必要です。
チャイサック. ダムリカーンラート医師 （神経内科専門医：記憶系およびアルツハイマー病） バンコク病院インターナショナル は、次のように述べています。“アルツハイマー病は生活に大きな影響を及ぼす疾患です。重症化すると、特に記憶に関わる脳機能全体が失われることがあり、自分で身の回りのことができなくなって、常に近くで付き添う介護者が必要になります。 Anti – Amyloid Therapy は早期アルツハイマー病に対する革新的な治療薬で、脳細胞の損傷を遅らせ、アルツハイマー病による認知症の進行をより緩やかにすることができます。早期のアルツハイマー病患者の治療に適しており、医師が静脈内投与を 2 〜 4 週間ごとに継続して行います。投与期間と頻度は、専門医の評価が最も重要となります。脳の劣化と退行を効果的に遅らせる新たな治療選択肢であり、患者の生活の質の向上につながります。”
サリンポーン. マーニットシリクン・ティップウドム医師 （神経内科専門医：記憶系およびアルツハイマー病） バンコク病院インターナショナル は、次のように述べています。“私たちは、アルツハイマー病の患者さんと介護者の方が、できる限り通常に近い日常生活を送れるよう支援する体制を整えています。そのため、専門性の高い脳の専門医、専門看護師、経験豊富な多職種チームによる Multidisciplinary Team としての患者ケアを提供するとともに、最新の機器と技術を備えています。発症前からの早期鑑別診断にも対応しており、画像検査、髄液採取、脳内老廃物をみる血液検査、ならびに将来のアルツハイマー病リスクを予測し現在のアルツハイマー病を確定する PET Scan 検査を行うことで、適切な治療計画を立てることが可能です。早期アルツハイマー病患者に対して Anti – Amyloid Therapy を投与してきた脳の専門医の経験では、患者さんの記憶が改善し、アルツハイマー病患者にみられる異常タンパクであるベータアミロイドの蓄積が減少したことが確認され、脳の劣化を遅らせる助けとなっています。治療を受けた患者事例として、ブンサック サンクラッサミー 氏（ グループ企業 TIC Group 会長）は次のように述べています。自分の記憶のパフォーマンスが低下していると分かったとき、私は専門医チームの綿密な管理のもとで治療を受けることを決めました。今では記憶力と集中力が良くなったと感じ、より幸せになり、以前と同じように生活し仕事に戻ることができています。この病気に効果的に向き合う計画を立てられるようになりました。
疾患ケアの革新は絶え間なく進歩しています。Bangkok Hospital 本院およびバンコク病院インターナショナルは、患者の生活の質の向上を重視し、真に患者の利益となる最新の薬剤イノベーションと、専門医チームおよび熟練した多職種チームにより、小児の筋萎縮性疾患およびアルツハイマー病の診療に取り組んでいます。持続可能な良好な生活の質の実現のために。
