Karena setiap orang tua ingin melihat masa depan anaknya cerah dengan kesehatan yang kuat, namun penyakit darah dan kanker dianggap sebagai kelompok penyakit yang umum ditemukan pada pasien anak-anak. Khususnya leukemia yang memiliki insiden mencapai 1.200 kasus per tahun. Anak di bawah usia 5 tahun memiliki tingkat kesintasan 5 tahun dari leukemia akut rata-rata 94 persen, dan tingkat kesintasan menurun menjadi 92 persen pada anak usia 5 – 15 tahun. Penyakit lain yang sering ditemui adalah anemia talasemia. Jika gejalanya parah, akan ada kondisi pucat bersamaan dengan pembesaran hati dan limpa, serta memerlukan transfusi darah secara rutin. Dengan inovasi pengobatan menggunakan transplantasi sel induk hematopoietik melalui metode Haploidentical Transplant, yakni menggunakan sel induk dari orang tua atau mereka yang memiliki HLA (jaringan ) yang cocok dengan pasien hanya setengahnya, ini merupakan salah satu cara dalam mengobati penyakit darah dan kanker darah pada pasien anak untuk meningkatkan peluang kesembuhan dan mengembalikan kualitas hidup untuk tumbuh kembali.
Apa Itu Transplantasi Sel Induk Hematopoietik
Transplantasi Sel Induk Hematopoietik (Hematopoietic Stem Cell Transplantation atau HSCT) adalah penggantian sel yang abnormal di sumsum tulang untuk mengobati berbagai jenis penyakit. Sel induk hematopoietik diperoleh melalui pengambilan dari sumsum tulang, pengambilan dari darah, atau melalui pengambilan darah dari tali pusat. Transplantasi sel induk hematopoietik dapat dibagi menjadi 2 jenis utama bergantung pada pendonor sel induk hematopoietik, yaitu
- Transplantasi Sel Induk Hematopoietik Autologus (Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation), adalah pengambilan sel induk hematopoietik dari tubuh pasien sendiri
- Transplantasi Sel Induk Hematopoietik Alogenik (Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation), adalah pengambilan sel induk hematopoietik dari saudara sekandung (Related Donor) atau dari Palang Merah atau lembaga lain (Unrelated Donor). Pendonor harus memiliki kecocokan jaringan dengan pasien dari karakteristik kelompok jaringan atau Human Leukocyte Antigen (HLA). Namun, menemukan pendonor yang tepat bisa sulit dan memakan waktu karena peluang pasien untuk memiliki pendonor sel induk hematopoietik dengan HLA Matching sangat kecil, baik dari pendonor yang ada atau tidak ada hubungannya secara genetik. Hal ini membuat perkembangan penyakit menjadi lebih parah dan pasien kehilangan kesempatan untuk mendapatkan pengobatan yang efektif dan tepat waktu
Dengan inovasi medis saat ini, telah digunakan metode transplantasi sel induk hematopoietik dari pendonor yang memiliki karakteristik kelompok jaringan yang cocok hanya setengahnya (Haploidentical Hematopoietic Stem Cell Transplantation). Pendonor yang memiliki HLA Matching 50% serupa dengan pasien (Haploidentical Donor) mungkin adalah saudara sekandung, ayah, atau ibu. Transplantasi dengan metode ini membantu menemukan pendonor yang tepat lebih cepat dan mudah, memungkinkan pengobatan dimulai dengan cepat, efektif, dan meningkatkan peluang penyembuhan penyakit secara total
Bagaimana Transplantasi dengan Metode Haploidentical Transplantation Dalam Pengobatan Penyakit Darah dan Kanker Darah Pada Anak
Transplantasi dengan metode Haploidentical Transplantation memiliki indikasi dalam pengobatan berbagai penyakit pada anak, termasuk
- Penyakit darah seperti anemia talasemia (Thalassemia)
- Penyakit kanker seperti leukemia (Leukemia)
- Anemia aplastik berat (Severe Aplastic Anemia)
- Kelompok penyakit imunodefisiensi primer (Primary Immunodeficiency)
Pengobatan dengan metode transplantasi sel induk hematopoietik, dokter akan mempertimbangkan jenis dan tingkat keparahan atau kondisi penyakit termasuk jenis transplantasi sel induk pendonor serta faktor lainnya pada setiap pasien.
Bagaimana Proses Pengobatan dengan Transplantasi Sel Induk Hematopoietik Menggunakan Metode Haploidentical Transplantation Dilaksanakan
- Memeriksa kesehatan pasien dan pendonor sel induk hematopoietik Pasien akan menjalani pemeriksaan untuk memastikan kesiapan menerima pengobatan seperti pemeriksaan darah untuk infeksi, memeriksa fungsi jantung, rontgen dada, fungsi hati dan ginjal, pemeriksaan pendengaran dan penglihatan, serta mungkin perlu pemeriksaan sumsum tulang dan cairan tulang belakang untuk memastikan penyakit tenang sebelum transplantasi. Pada beberapa anak, mungkin perlu pemeriksaan perkembangan tambahan. Sedangkan pendonor akan menjalani pemeriksaan darah, infeksi, rontgen dada, dan fungsi hati dan ginjal.
- Persiapan sebelum transplantasi sel induk hematopoietik Pasien akan mendapatkan regimen kemoterapi dosis tinggi yang disebut Conditioning Regimens atau Preparative Regimen melalui kateter vena sentral (mungkin bersamaan dengan radiasi untuk menghancurkan sumsum tulang lama ) rata-rata 8 – 10 hari tergantung pada jenis penyakit, untuk menekan sistem kekebalan pasien, menghilangkan sel kanker atau sel abnormal di sumsum tulang sebanyak mungkin, dan meningkatkan rongga ruang di sumsum tulang untuk menampung sel induk baru yang akan dimasukkan agar dapat tumbuh dengan optimal. Sebelum memulai transplantasi, pasien akan diberikan obat imunosupresan untuk menekan sistem kekebalan pasien dan mengurangi penolakan terhadap sel induk hematopoietik dari pendonor
- Untuk pendonor sel induk hematopoietik akan diberikan suntikan stimulasi sel darah putih sekitar 4 – 5 hari dan selanjutnya sel tersebut dikumpulkan menggunakan mesin pengumpul sel induk hematopoietik dan diberikan kepada pasien.
- Memulai pemberian transplantasi sel induk hematopoietik dari pendonor ke dalam tubuh pasien melalui kateter vena sentral. Proses ini mirip dengan transfusi darah tetapi memerlukan pemantauan tanda vital dan gejala selama pemberian sel induk kepada pasien. Sel induk baru akan memasuki aliran darah dan rongga sumsum tulang pasien yang akan tumbuh berkembang dan berkembang menjadi berbagai jenis sel darah yang sehat dan berfungsi secara maksimal (Engraftment), umumnya memakan waktu 2 – 3 minggu.
- Selama transplantasi, pasien harus dirawat di ruang transplantasi yang steril di rumah sakit, berupa ruang bertekanan positif dengan filter penyakit yang sangat efektif. Pasien akan dipantau dan mendapat pencegahan dan perawatan komplikasi seperti mendapatkan obat pencegah infeksi, produk darah yang disiapkan khusus, obat stimulasi sel darah putih, serta obat imunosupresan untuk mencegah reaksi sel donor terhadap sel pasien (Graft Versus Host Disease atau GVHD). Rata-rata, pasien perlu dirawat di ruang steril sekitar 6 – 8 minggu tergantung pada hasil pengobatan masing-masing pasien
- Dokter akan menjadwalkan pemeriksaan lanjutan dan tes darah secara berkelanjutan, terutama selama 100 hari pertama untuk memantau hasil pengobatan dan mengevaluasi komplikasi yang mungkin terjadi seperti infeksi sekunder, sel darah rendah, dan luka di mulut.
Cara Merawat Anak yang Menjalani Transplantasi Sel Induk Hematopoietik
Anak-anak yang menjalani transplantasi sel induk hematopoietik memerlukan perawatan yang ketat oleh tim medis multidisiplin, termasuk dokter pediatrik hematologi dan onkologi, dokter anak, dokter perawatan intensif anak, serta perawat dan apoteker klinis khusus dalam transplantasi sel induk hematopoietik
Selain itu, transplantasi sel induk hematopoietik juga harus dilakukan di ruang steril HEPA dengan tekanan positif, dibawah pengawasan ruang perawatan khusus transplantasi sel induk hematopoietik untuk mengurangi risiko infeksi. Yang terpenting adalah persiapan dalam mencegah dan mengobati reaksi sel donor terhadap sel pasien (Graft Versus Host Disease atau GVHD) yang merupakan komplikasi yang mungkin muncul. Dengan menggunakan Photopheresis, yang merupakan inovasi penyinaran untuk membangun kekebalan melawan reaksi terhadap sumsum tulang, dengan menghambat fungsi sel darah putih agar tidak menimbulkan reaksi terhadap sumsum tulang, meningkatkan efektivitas dan keamanan selama proses pengobatan. Perawatan juga dilakukan secara holistik oleh dokter dan staf lainnya, seperti dietisien medis, ahli gizi, psikiater, psikolog, dan spesialis lainnya yang menitikberatkan pada kesejahteraan fisik dan mental anak
Komplikasi yang Mungkin Terjadi dari Transplantasi Sel Induk Hematopoietik
Meskipun transplantasi sel induk hematopoietik dapat menyembuhkan berbagai penyakit, tetapi ada kemungkinan terjadinya komplikasi. Komplikasi pada tahap kemoterapi dan radiasi mungkin menyebabkan mual, muntah, demam, kelelahan, kehilangan nafsu makan, diare, dan hematuria. Gejala-gejala ini dapat dicegah atau diobati.
Apa Saja Komplikasi Penting di Awal Setelah Transplantasi Sel Induk Hematopoietik
- Infeksi Pada 2 – 3 minggu pertama, risiko infeksi tinggi baik dari bakteri, virus, maupun jamur, terutama saat jumlah sel darah putih rendah. Meskipun jumlah sel darah putih normal dan pasien bisa pulang, pasien berisiko infeksi lebih tinggi dibandingkan orang normal, terutama pada tahun pertama. Ini karena pasien harus mengonsumsi obat imunosupresan yang membuat imunitas lebih lemah. Dibutuhkan waktu sekitar 1 – 2 tahun agar imunitas pasien kembali normal. Hampir semua pasien mengalami demam setelah menerima sel induk. Dokter akan mencari penyebab infeksi dan memberikan antibiotik untuk melawan organisme yang sering ditemukan sebelum hasil kultur kembali dan pengobatan disesuaikan.
- Sel darah rendah Pasien mungkin mengalami anemia dan memar pada kulit, serta pendarahan pada gusi atau bagian tubuh lainnya akibat rendahnya sel darah merah dan trombosit. Selama menunggu kerja penuh sel induk donor, pasien akan menerima transfusi sel darah merah dan trombosit secara berkala.
- Lesi di mulut dan saluran cerna Efek samping dari kemoterapi dan radiasi, dapat menyebabkan nyeri mulut, sakit dalam menelan, kehilangan nafsu makan. Gejala ini biasanya muncul dalam 2 minggu pertama setelah menerima sel induk. Jika parah, perlu pemberian nutrisi intravena. Lesi ini memungkinkan infeksi bakteri, virus, dan jamur.
- Reaksi sel donor terhadap sel pasien (Graft Versus Host Disease atau GVHD) terbagi menjadi 2 jenis: akut, dalam 100 hari pertama setelah transplantasi (Acute GVHD), pasien mungkin mengalami ruam, diare, atau fungsi hati terganggu; dan kronis, lebih dari 100 hari setelah transplantasi (Chronic GVHD), kulit ruam atau perubahan jaringan bawah kulit, fungsi hati terganggu, mata kering, mulut kering dan luka, nyeri perut, berat badan turun, nyeri sendi, dan fungsi paru-paru terganggu.
- Cairan berlebih dalam tubuh (Veno – Occlusive Disease), hasil dari kemoterapi dan radiasi pada tahap persiapan pasien sebelum transplantasi, menyebabkan berat badan bertambah, mengalami kekuningan, pembesaran hati dan perut, serta nyeri hati. Umumnya dalam jangka waktu 2 minggu hingga 1 bulan setelah transplasi sel induk.
Hasil Pengobatan untuk Harapan Baru dalam Pengobatan Penyakit Darah dan Kanker Darah pada Anak
Transplantasi sel induk hematopoietik dapat menggantikan sel kanker atau sel abnormal di sumsum tulang untuk mengobati penyakit darah seperti talasemia, leukemia, dan penyakit lainnya pada anak, sehingga meningkatkan peluang sembuh. Dengan metode transplantasi Haploidentical Transplant yang hanya memerlukan pendonor sel induk hematopoietik dengan HLA yang cocok dengan pasien hanya 50 persen, misalnya orang tua, memungkinkan mendapatkan pendonor lebih cepat, sehingga pengobatan dapat dilakukan dengan efektif dan tepat. Tentunya, transplantasi ini bergantung pada jenis dan tingkat keparahan penyakit serta kondisi fisik setiap pasien
Dengan kemajuan medis transplantasi sel induk hematopoietik dengan metode Haploidentical Transplant, meningkatkan tingkat ketahanan hidup anak setelah transplantasi selama 1 tahun lebih tinggi dibandingkan metode lainnya, dengan tingkat kematian pasca transplantasi tulang rendah setelah pemantauan selama 100 hari. Yang paling penting, metode ini meningkatkan peluang kesembuhan penyakit darah dan kanker pada anak, dengan tingkat kekambuhan yang rendah serta kualitas hidup yang lebih baik untuk tumbuh lebih lanjut.
Dokter Spesialis dalam Pengobatan Penyakit Darah dan Kanker Pediatrik
Prof. Dr. Suradej Hongeng, Dokter Spesialis Hematologi dan Onkologi Pediatrik, Rumah Sakit Bangkok
Dr. Pongpak Pongphitcha, Dokter Spesialis Hematologi dan Onkologi Anak, Rumah Sakit Bangkok
Dapat membuat janji temu sendiri dengan mengklik di sini
Rumah Sakit yang Menyediakan Transplantasi Sel Induk Hematopoietik dengan Metode Haploidentical Transplantation
Transplantasi sel induk hematopoietik dengan metode Haploidentical Transplantation untuk pengobatan penyakit darah dan kanker darah pada anak di Pusat Pediatri, Rumah Sakit Bangkok
- Menyediakan konsultasi dan pengobatan untuk pasien anak usia 1 – 15 tahun dengan penyakit darah seperti talasemia dan kanker darah seperti leukemia serta penyakit lain yang berhubungan dengan sistem peredaran darah, oleh tim dokter hematologi dan onkologi pediatrik, dokter anak, dan tim multidisiplin.
- Menyediakan konsultasi dan layanan pengujian kecocokan jaringan (HLA) untuk mempertimbangkan transplantasi sel induk hematopoietik.
- Menyediakan pengobatan kemoterapi khusus penyakit darah yang disiapkan oleh apoteker ahli, di bawah pengawasan ketat dokter dan perawat untuk memantau efisiensi selama pasien menerima pengobatan.
- Pengobatan dengan transplantasi sel induk hematopoietik untuk pasien anak sesuai standar internasional, dilengkapi dengan ruang steril bertekanan positif yang efektif mencegah infeksi bagi pasien dengan imunitas rendah dan berisiko infeksi dari luar, termasuk pasien yang menerima kemoterapi dosis tinggi.
“Transplantasi sel induk hematopoietik adalah kemajuan medis yang dapat meningkatkan peluang kesembuhan pasien anak penyakit darah dan mengembalikan kualitas hidupnya yang baik. Pengobatan membutuhkan pengetahuan, pengalaman dari dokter yang terampil, ruang steril khusus, serta kesiapan rumah sakit untuk memastikan pasien mendapatkan hasil pengobatan yang baik dan kualitas hidup yang lebih baik”
Informasi:
- Prof. Dr. Suradej Hongeng, Dokter Spesialis Hematologi dan Onkologi Anak, Rumah Sakit Bangkok
- Dr. Pongpak Pongphitcha, Dokter Spesialis Hematologi dan Onkologi Anak, Rumah Sakit Bangkok
Referensi:
Anurathapan U, Tim-Aroon T, Zhang W, Sanpote W, Wongrungsri S, Khunin N, Chutipongtanate S, Chirdkiatgumchai V, Ngiwsara L, Jaovisidha S, Khongkraparn A, Pakakasama S, Svasti J, Setchell KDR, Wattanasirichaigoon D, Hongeng S. Comprehensive and long-term outcomes of enzyme replacement therapy followed by stem cell transplantation in children with Gaucher disease type 1 and 3. Pediatr Blood Cancer. 2023;70:e30149.
Anurathapan U, Hongeng S, Pakakasama S, Songdej D, Sirachainan N, Pongphitcha P, Chuansumrit A, Charoenkwan P, Jetsrisuparb A, Sanpakit K, Rujkijyanont P, Meekaewkunchorn A, Lektrakul Y, Iamsirirak P, Surapolchai P, Sirireung S, Sruamsiri R, Wahidiyat PA, Andersson BS. Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Severe Thalassemia Patients from Haploidentical Donors Using Novel Conditioning Regimen. Biol Blood Marrow Transplant. 2020:26:1106.
Anurathapan U, Hongeng S, Pakakasama S, Sirachainan N, Songdej D, Chuansumrit A, Charoenkwan P, Jetsrisuparb A, Sanpakit K, Rujkijyanont P, Meekaewkunchorn A, Lektrakul Y, Iamsirirak P, Surapolchai P, Satayasai W, Sirireung S, Sruamsiri R, Wahidiyat PA, Ungkanont A, Issaragrisil S, Andersson BS. Hematopoietic stem cell transplantation for homozygous β-thalassemia and β-thalassemia/hemoglobin E patients from haploidentical donors. Bone Marrow Transplant. 2016;51:813.
Anurathapan U, Pakakasama S, Mekjaruskul P, Sirachainan N, Songdej D, Chuansumrit A, Charoenkwan P, Jetsrisuparb A, Sanpakit K, Pongtanakul B, Rujkijyanont P, Meekaewkunchorn A, Sruamsiri R, Ungkanont A, Issaragrisil S, Andersson BS, Hongeng S. Outcomes of thalassemia patients undergoing hematopoietic stem cell transplantation by using a standard myeloablative versus a novel reduced-toxicity conditioning regimen according to a new risk stratification. Biol Blood Marrow Transplant. 2014;20:2066.
Anurathapan U, Pakakasama S, Rujkijyanont P, Sirachainan N, Songdej D, Chuansumrit A, Sirireung S, Charoenkwan P, Jetsrisuparb A, Issaragrisil S, Ungkanont A, Sruamsiri R, Srisala S, Andersson BS, Hongeng S. Pretransplant immunosuppression followed by reduced-toxicity conditioning and stem cell transplantation in high-risk thalassemia: a safe approach to disease control. Biol Blood Marrow Transplant. 2013;19:1259.
Tannumsaeung S, Anurathapan U, Pakakasama S, Pongpitcha P, Songdej D, Sirachainan N, Andersson BS, Hongeng S. Effective T-cell Replete Haploidentical Stem Cell Transplantation for Pediatric Patients with High-risk Hematologic disorders. Eur J Haematol. 2023;110:305-312.
