Da alle Eltern ihre Kinder mit einer hellen Zukunft und guter Gesundheit sehen möchten, gelten Blutkrankheiten und Krebs als häufig vorkommende Krankheiten bei Kindern, insbesondere Leukämie, die mit einer Inzidenz von 1.200 Fällen pro Jahr auftritt. Kinder unter 5 Jahren haben eine durchschnittliche 5-Jahres-Überlebensrate von 94 % bei akuter Leukämie, und die Überlebensrate sinkt auf 92 % bei Kindern im Alter von 5 – 15 Jahren. Eine weitere häufige Krankheit ist die thalassämische Anämie, die bei schweren Symptomen zu Blässe, vergrößerter Leber und Milz und dem Bedarf an regelmäßigen Bluttransfusionen führen kann. Mit der innovativen Behandlung durch Haploidentical Transplantation, die die Verwendung von Stammzellen von Eltern oder einem Spender mit nur halb übereinstimmendem HLA (Gewebe) mit dem Patienten umfasst, bietet sich eine weitere Möglichkeit zur Behandlung von Blutkrankheiten und Leukämie bei Kindern, um die Heilungschancen zu erhöhen und die Lebensqualität zur weiteren Entwicklung zu verbessern.
Was ist die hämatopoetische Stammzelltransplantation?
Hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) ist der Ersatz abnormer Zellen im Knochenmark zur Behandlung verschiedener Krankheiten. Die Stammzellen werden durch Knochenmarksaspiration, gesammelt aus dem Blut oder aus der Nabelschnur bereitet. Die hämatopoetische Stammzelltransplantation kann in zwei Haupttypen unterteilt werden, je nach dem Spender der Stammzellen:
- Autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation (Autologous HSCT) ist die Sammlung der eigenen Stammzellen des Patienten
- Allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (Allogeneic HSCT) beinhaltet die Sammlung von Stammzellen von Geschwistern (Verwandte Spender) oder von der Blutspendeorganisation oder anderen Institutionen (Unverwandte Spender), wobei der Spender ein passendes Gewebe-Merkmal oder HLA mit dem Patienten haben muss. Die Suche nach einem geeigneten Spender kann jedoch schwierig und zeitraubend sein, da die Chance eines Patienten, einen passenden HLA-Spender zu finden, gering ist, egal ob der Spender verwandt ist oder nicht. Dies kann den Krankheitsverlauf verschlimmern und den Patienten effektive und rechtzeitige Behandlungschancen entziehen.
Dank der medizinischen Innovation wird heute die haploidente hämatopoetische Stammzelltransplantation von Spendern mit nur halb übereinstimmenden HLA-Merkmalen verwendet (haploidente HSCT). Der Spender, der ein HLA-Matching von 50 % mit dem Empfänger hat (haploidenter Spender), könnte ein Elternteil oder Geschwister sein, was die Spendersuche schneller und einfacher machen kann, um die Behandlung schnell und effizient zu beginnen und die Heilungschancen zu erhöhen.
Wie ist die Haploidentical Transplantation bei der Behandlung von Blutkrankheiten und Leukämie bei Kindern?
Die Haploidentical Transplantation wird bei folgenden pädiatrischen Erkrankungen eingesetzt:
- Bluterkrankungen wie Thalassämie (Thalassemia)
- Krebserkrankungen wie Leukämie (Leukemia)
- Schwere aplastische Anämie (Severe Aplastic Anemia)
- Primäre Immundefekte (Primary Immunodeficiency)
Bei der Blutzellenstammzelltransplantation berücksichtigt der Arzt den Krankheitsverlauf und den Schweregrad der Erkrankung sowie die Art der Transplantation und individuelle Faktoren des Patienten.
Wie wird die Hämatopoetische Stammzelltransplantation nach der Haploidentical Methode durchgeführt?
- Gesundheitscheck der Empfänger- und Stammzellspender Der Empfänger muss auf Behandlungsbereitschaft untersucht werden, z. B. Bluttests auf Infektionen, Herzfunktion, Röntgenaufnahmen der Lunge, Leber- und Nierenfunktionstests, Hör- und Sehtests. Gegebenenfalls müssen auch Knochenmark und Rückenmarksflüssigkeit untersucht werden, um sicherzustellen, dass die Krankheit stabil ist, bevor die Transplantation beginnt. Bei einigen Kindern ist ggf. eine zusätzliche Entwicklungsbeurteilung erforderlich. Der Spender muss Blutuntersuchungen, Infektionstests, Röntgentests der Lunge sowie Leber- und Nierenfunktionstests unterzogen werden.
- Vorbereitung vor der Stammzelltransplantation Der Empfänger erhält eine hochdosierte Chemotherapie, bekannt als Conditioning Regimens oder Preparative Regimen , über einen venösen Katheter (gemeinsam mit Strahlentherapie zur Zerstörung des alten Knochenmarks) für durchschnittlich 8 – 10 Tage, abhängig von der Krankheit, um das Immunsystem zu unterdrücken, Krebszellen oder anormale Zellen im Knochenmark soweit wie möglich zu zerstören und Platz im Knochenmark für das Wachstum der neuen Stammzellen zu schaffen. Vor der Transplantation erhält der Empfänger Immunsuppressiva, um das Immunsystem zu unterdrücken und die Abstoßung der Spenderzellen zu reduzieren.
- Der Spender bekommt eine Injektion, um die weißen Blutkörperchen für 4 – 5 Tage zu stimulieren, und die Zellen werden mittels spezieller Maschinen gesammelt, um sie dem Patienten zu transfundieren.
- Die Transplantation der Spenderzellen an den Patienten erfolgt über einen Venenkatheter, ähnlich einer Bluttransfusion. Während dieser Zeit müssen die Vitalzeichen und Symptome des Empfängers sorgfältig überwacht werden. Die neuen Stammzellen gelangen in den Blutkreislauf und das Knochenmark des Patienten, wachsen, vermehren sich und entwickeln sich zu gesunden Blutzellen (Engraftment), im Allgemeinen in 2 – 3 Wochen.
- Während der Transplantation muss der Patient in einem sterilen Transplantationszimmer im Krankenhaus, einem overdrückten Raum mit einem HEPA-Filter, verbleiben. Der Patient wird auf Komplikationen überwacht und bekommt Präventionsmaßnahmen wie z.B. Medikamente gegen Infektionen, Blutprodukte, spezielle Zubereitungen von Blutbestandteilen, Stimulation von weißen Blutkörperchen, sowie Immunsuppressiva zur Prävention des Graft-versus-Host-Reaktion (GVHD) verabreicht. Im Durchschnitt wird der Patient 6 – 8 Wochen in einer sterile Umgebung hospitalisiert – abhängig vom therapeutischen Ergebnis.
- Der Arzt plant regelmäßige Folgetermine und Bluttests, besonders in den ersten 100 Tagen, um das Therapieergebnis zu überwachen und mögliche Komplikationen wie Infektionen, niedrige Blutzahlen und orale Geschwüre zu bewerten.
Pflege von Kindern nach der hämatopoetischen Stammzelltransplantation
Kinder, die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation erhalten haben, benötigen eine umfassende Betreuung durch ein multidisziplinäres Ärzteteam, darunter Pädiatrische Hämatologen und Onkologen, Pädiatere, Fachärzte für Intensivmedizin sowie spezialisierte Krankenschwestern und Klinische Apotheker.
Darüber hinaus muss die Stammzelltransplantation in einem HEPA-sterilen Raum mit positivem Druck unter der Aufsicht spezialisierter Einheit zur Vermeidung von Infektionen erfolgen. Wesentlich ist die ständige Bereitschaft zur Prävention und Behandlung von GvHD (Graft-Versus-Host-Disease), einer möglichen Komplikation. Zu den angewandten Innovationen zählt Photopherese, eine Strahlentechnik zur Schaffung von Immunität gegen Abstoßreaktionen, indem die Funktion von Lymphozyten gehemmt wird. Dies steigert die Therapieeffizienz und Sicherheit. Weitere Detailpflegemaßnahmen umfassen Ernährungsberatung, Beteiligung von Psychiatern, Psychologen, und Fachärzten zur Berücksichtigung von körperlichen und psychischen Wohlbefindens der jungen Patienten.
Mögliche Komplikationen nach einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation
Trotz der Kurativeffektivität der hämatopoetischen Stammzelltransplantation können verschiedene Komplikationen auftreten, insbesondere in der Phase der Chemotherapie und Strahlentherapie, darunter Übelkeit, Erbrechen, Fieber, Müdigkeit, Appetitlosigkeit, Durchfall und Hämaturie. Diese Symptome sind meist kontrollierbar und behandelbar.
Hauptkomplikationen in der frühen Phase nach der Stammzelltransplantation
- Infektion In den ersten 2 – 3 Wochen besteht ein hohes Risiko für Infektionen durch Bakterien, Viren und Pilze, insb. während einer Leukopenie. Auch wenn der Patient nach Hause darf und normale Leukozytenzahlen hat, bleibt das Infektionsrisiko für min. 1 Jahr bestehen, aufgrund der Immunsuppressiva. Die vollständige Immunerholung dauert etwa 1 – 2 Jahre. Nahezu alle Patienten haben Fieber nach der Stammzelltransplantation. Der Arzt sucht nach der Infektionsursache und beginnt eine Breitbandantibiotikatherapie bis die Mikrobiologieergebnisse vorliegen.
- Zellmangel Der Patient kann aufgrund niedriger Erythrozyten und Thrombozyten anämisch oder blutungsanfällig sein, z.B. Zahnfleisch- oder andere Blutungen haben. Während der Wartezeit bis zur vollständigen Wirksamkeit der Stammzellen bekommt der Patient Erythrozyten- und Thrombozytenkonzentrate.
- Orale und gastrointestinale Ulzera Diese können durch Chemotherapie und Strahlentherapie verursacht werden. Der Patient kann Schmerzen im Mund, Schmerzen beim Schlucken oder beim Essen haben, ggf. Ernährungsunterstützung intravenös benötigen. Diese Wunden sind Eintrittspforten für bakterielle, virale und Pilzinfektionen.
- Graft-versus-Host-Disease (GVHD) kann akut (innerhalb der ersten 100 Tage) auftreten, mit Hautausschlag, Durchfall, Leberfunktionsstörungen, oder chronisch (nach 100 Tagen), mit Hautausschlägen, subkutanen Veränderungen, Leberfunktionsstörungen, trockenen Augen/Mündern, abdominalen Symptomen, Gewichtsverlust, Gelenkschmerzen, oder Lungendysfunktion.
- Veno-Okklusive Krankheit (Veno-Occlusive Disease) als Folge der Vorbereitung mit Chemotherapie und Strahlung, zeigt sich durch Gewichtszunahme, Gelbsucht, Hepatomegalie, Aszites innerhalb von 2 Wochen bis zu einem Monat nach der Zelltherapie.
Therapieergebnisse für neue Hoffnung bei der Behandlung von Blut- und Leukämieerkrankungen bei Kindern
Die hämatopoetische Stammzelltransplantation kann zur Ersetzung von Krebszellen oder abnormalen Zellen im Knochenmark verwendet werden, um die Heilungschancen bei Erkrankungen wie Thalassämie oder Leukämie zu verbessern. Mit Haploidentical Transplantation, die nur circa 50 % HLA-Matching erfordert, wie von einem Elternteil, kann die Spenderfindung beschleunigt und die Behandlung effizienter durchgeführt werden, abhängig von der Krankheitssituation und den körperlichen Bedingungen der Patienten.
Die Fortschritte in der haploidenten Stammzelltransplantation haben das einjährige Überleben von Kindern im Vergleich zu anderen Methoden verbessert, mit einer niedrigen 100-tägigen Mortalitätsrate. Diese Technik erhöht die Chancen auf eine dauerhafte Heilung und bietet eine verbesserte Lebensqualität für Kinder mit Blut- und Leukämieerkrankungen.
Fachärzte für Blut- und Krebskrankheiten bei Kindern
Prof. Dr. Suradej Hongeng, Pädiatrische Hämatologie und Onkologie Bangkok Hospital
Dr. Pongpak Pongphitcha, Pädiatrische Hämatologie und Onkologie Bangkok Hospital
Sie können hier einen Termin vereinbaren.
Krankenhaus, das die Haploidentical Transplantation anbietet
Die Haploidentical Transplantation zur Behandlung von Blutkrankheiten und Leukämie bei Kindern im Bangkok Pediatrics Hospital
- Beratung und Behandlung von Patienten im Alter von 1 – 15 Jahren mit Bluterkrankungen wie Thalassämie und Blutkrebs wie Leukämie und andere blutbezogene Erkrankungen von einem multidisziplinären Team.
- Beratung und Service zur HLA-Kompatibilitätsprüfung für Stammzelltransplantationsentscheidungen.
- Verabreichung von Chemotherapien, die von spezialisierten Apothekern unter strenger ärztlicher und pflegerischer Überwachung vorbereitet werden.
- Behandlung in Übereinstimmung mit internationalen Standards in einem überdruckt, keimfrei Raum für Patienten mit geschwächtem Immunsystem, einschließlich Patienten, die intensive Chemotherapie erhalten.
„Die hämatopoetische Stammzelltransplantation ist ein medizinischer Fortschritt, der die Heilungschancen für Kinder mit Bluterkrankungen erheblich verbessern und ihnen eine bessere Lebensqualität zurückgeben kann. Eine erfolgreiche Behandlung erfordert tiefes Wissen und Erfahrung spezialisierter Ärzte, besondere sterile Räume sowie die Bereitschaft im Krankenhaus, um sicherzustellen, dass die Patienten die besten Behandlungsergebnisse bei verbesserter Lebensqualität erzielen.””
Informationen :
- Prof..Dr..Suradej Hongeng, Pädiatrische Hämatologie und Onkologie Bangkok Hospital
- Dr..Pongpak Pongphitcha, Pädiatrische Hämatologie und Onkologie Bangkok Hospital
Referenz:
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