Каждый родитель хочет видеть светлое будущее для своего ребенка, крепкое здоровье. Однако заболевания крови и рак распространены среди детей, особенно лейкемия, которая имеет высокую частоту заболеваемости — до 1200 случаев в год. Средняя 5- летняя выживаемость при остром лейкозе у детей до 5 лет составляет 94 %, а у детей в возрасте 5-15 лет этот показатель снижается до 92 %. Еще одно распространенное заболевание — талассемия. Тяжелые случаи могут вызывать анемию, а также гепатомегалию (увеличение печени) и спленомегалию, требующие регулярных переливаний крови. Инновационный метод лечения с использованием гаплоидной трансплантации , при котором используются стволовые клетки от родителя или знакомого с HLA- совместимостью всего 50 %, является еще одним методом лечения заболеваний крови и рака крови у детей, повышающим шансы на излечение и восстанавливающим качество жизни, чтобы они могли расти и развиваться.
Что такое трансплантация гемопоэтических стволовых клеток?
Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток ( ТГСК) — это замена аномальных клеток в костном мозге для лечения различных заболеваний. Гемопоэтические стволовые клетки получают из костного мозга, крови или пуповинной крови. Трансплантацию ТГСК можно разделить на два основных типа в зависимости от донора:
- Аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток предполагает сбор собственных гемопоэтических стволовых клеток пациента .
- Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток предполагает сбор гемопоэтических стволовых клеток от родственного донора , Красного Креста или других организаций. Донор должен быть совместим с пациентом по типу тканей или человеческому лейкоцитарному антигену (HLA). Однако поиск подходящего донора может быть сложным и трудоемким процессом, поскольку вероятность того, что у пациента найдется донор стволовых клеток с HLA-совместимостью , низка, независимо от того, является ли донор родственным или нет. Это может привести к более тяжелому прогрессированию заболевания и лишить пациента возможности эффективного и своевременного лечения.
Благодаря современным медицинским инновациям применяется гаплоидентичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ГГСК) . Донор, имеющий лишь 50% совпадения по HLA с пациентом (брат, сестра, отец или мать), может выполнить эту процедуру быстрее и проще. Это позволяет быстро и эффективно начать лечение, значительно повышая шансы на излечение.
Каковы последствия гаплоидной трансплантации для лечения заболеваний крови и лейкемии у детей?
Гаплоидентичная трансплантация показана для лечения различных заболеваний у детей, в том числе:
- Заболевания крови, такие как талассемия.
- Рак, например, лейкемия.
- Тяжелая апластическая анемия
- Первичные иммунодефицитные заболевания
При рассмотрении вопроса о трансплантации гемопоэтических стволовых клеток врачи будут учитывать тип и тяжесть заболевания, тип стволовых клеток, используемых для трансплантации, донора и другие факторы, специфичные для каждого пациента.
Как проводится трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) ?
- Проведение медицинских осмотров для пациентов и доноров гемопоэтических стволовых клеток. Пациентам будут проведены обследования, чтобы убедиться в их готовности к лечению, такие как анализы крови для выявления инфекций, исследования функции сердца, рентгенография грудной клетки, исследования функции печени и почек, проверка слуха и зрения. Также могут потребоваться анализы костного мозга и спинномозговой жидкости, чтобы убедиться в ремиссии заболевания перед трансплантацией. Некоторым детям может потребоваться дополнительная оценка развития. Доноры также пройдут анализы крови, исследования на инфекции, рентгенографию грудной клетки, а также исследования функции печени и почек.
- Перед трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток пациенты получают внутривенно высокодозную химиотерапию, называемую режимом кондиционирования или подготовительным режимом ( возможно, в сочетании с лучевой терапией для разрушения существующего костного мозга ) , в течение в среднем 8-10 дней, в зависимости от типа заболевания. Это подавляет иммунную систему пациента, уничтожает как можно больше раковых или аномальных клеток в костном мозге и создает пространство в костном мозге для размещения новых стволовых клеток для оптимального роста. Кроме того, перед трансплантацией пациенты получают иммуносупрессивные препараты для дальнейшего подавления иммунной системы и снижения риска отторжения донорских гемопоэтических стволовых клеток.
- Донорам гемопоэтических стволовых клеток будут делать инъекции для стимуляции лейкоцитов в течение приблизительно 4-5 дней, после чего клетки будут собраны с помощью аппарата для сбора гемопоэтических стволовых клеток и переданы пациентам.
- Процедура начинается с трансплантации донорских гемопоэтических стволовых клеток в организм пациента через внутривенный катетер. Этот метод похож на переливание крови, но требует тщательного мониторинга жизненно важных показателей и симптомов во время введения. Новые стволовые клетки попадают в кровоток и костный мозг пациента, где они растут, размножаются и развиваются в различные типы здоровых, полностью функциональных клеток крови (приживление). Обычно это занимает 2-3 недели.
- Во время трансплантации пациенты находятся в стерильной палате в больнице. Это палата с положительным давлением, оборудованная высокоэффективной фильтрацией. Пациенты находятся под пристальным наблюдением и получают лечение на предмет осложнений, включая противоинфекционные препараты, специально подготовленные препараты крови, стимуляторы лейкоцитов и иммуносупрессанты для предотвращения реакции «трансплантат против хозяина» ( РТПХ). В среднем пациенты находятся в стерильной палате около 6-8 недель, в зависимости от индивидуальных особенностей пациента.
- Врач будет регулярно назначать контрольные осмотры и анализы крови, особенно в течение первых 100 дней, чтобы контролировать эффективность лечения и оценивать любые потенциальные осложнения, такие как вторичные инфекции, снижение количества клеток крови и язвы во рту.
Как ухаживать за детьми, перенесшими трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток.
Детям, перенесшим трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток, требуется тщательное наблюдение со стороны многопрофильной команды, включающей детских гематологов и онкологов, педиатров, врачей детской реаниматологии, а также медицинских сестер и клинических фармацевтов, специализирующихся на трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
Кроме того, трансплантация гемопоэтических стволовых клеток должна проводиться в чистой комнате с избыточным давлением и HEPA-фильтрацией под наблюдением специализированного отделения трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, чтобы минимизировать риск инфекции. Крайне важна готовность к профилактике и лечению реакции «трансплантат против хозяина» ( РТПХ) , потенциального осложнения. Это достигается с помощью фотофереза — инновационной лучевой терапии, вызывающей иммунный ответ против костного мозга, подавляющей функцию белых кровяных клеток для предотвращения аллергической реакции, тем самым повышая эффективность и безопасность лечения. Кроме того, врачи и другие специалисты, такие как диетологи, психиатры, психологи и другие, обеспечивают комплексный уход, уделяя первостепенное внимание физическому и психическому благополучию детей.
Возможные осложнения после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
Хотя трансплантация гемопоэтических стволовых клеток может излечить многие заболевания, могут возникать осложнения, в том числе связанные с химиотерапией и лучевой терапией. К таким осложнениям относятся тошнота, рвота, лихорадка, усталость, потеря аппетита, диарея и кровь в моче. Эти симптомы можно предотвратить или вылечить.
Какие основные осложнения возникают на ранних стадиях после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток?
- Первые 2-3 недели — это период высокого риска инфекций , включая бактериальные, вирусные и грибковые, особенно при низком уровне лейкоцитов. Даже если уровень лейкоцитов в норме и пациента выписывают, он может быть более восприимчив к инфекциям, чем обычно, особенно в первый год , поскольку принимает иммунодепрессанты, что приводит к снижению иммунного ответа. Для восстановления нормальной работы иммунной системы требуется приблизительно 1-2 года. Почти у всех пациентов после лечения стволовыми клетками наблюдается лихорадка. Врач выяснит причину лихорадки и назначит антибиотики широкого спектра действия, охватывающие распространенные патогены, до получения положительных результатов посева, после чего лечение будет скорректировано соответствующим образом.
- Низкий уровень кровяных клеток может привести к анемии, появлению петехий (небольших красных пятен) на теле, а также кровоточивости десен или других кровоточащих участков. Это происходит из-за низкого уровня эритроцитов и тромбоцитов. В ожидании полного восстановления функции донорских стволовых клеток пациенты будут периодически получать эритроциты и тромбоциты.
- Язвы в полости рта и желудочно-кишечном тракте являются распространенными побочными эффектами химиотерапии и лучевой терапии. Пациенты могут испытывать боль во рту, болезненное глотание и затруднения при приеме пищи. Эти симптомы часто возникают в течение первых двух недель после терапии стволовыми клетками. В тяжелых случаях может потребоваться внутривенное питание. Язвы в желудочно-кишечном тракте служат входными точками для последующих инфекций, включая бактериальные, вирусные и грибковые инфекции.
- Реакция «трансплантат против хозяина» ( РТПХ) — это состояние, при котором клетки донора реагируют с клетками пациента. Она делится на два типа: острая РТПХ, которая возникает в течение первых 100 дней после трансплантации стволовых клеток и может проявляться сыпью, диареей или нарушением функции печени; и хроническая РТПХ, которая возникает более чем через 100 дней после трансплантации и может проявляться кожной сыпью, подкожными изменениями, нарушением функции печени, сухостью глаз, сухостью и изъязвлением слизистых оболочек полости рта, болями в животе, потерей веса, болями в суставах и нарушением функции легких.
- Веноокклюзионная болезнь, состояние, возникающее в результате химиотерапии и лучевой терапии на этапе, предшествующем терапии стволовыми клетками, проявляется увеличением веса, желтухой, увеличением и болезненностью печени, а также скоплением жидкости в брюшной полости. Обычно она развивается в течение первых 2 недель – 1 месяца после лечения стволовыми клетками.
Новые обнадеживающие результаты лечения заболеваний крови и рака крови у детей.
Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток может заменить раковые или аномальные клетки костного мозга для лечения заболеваний крови, таких как талассемия, лейкемия и другие детские заболевания, значительно повышая шансы на излечение. Гаплоидентичная трансплантация , требующая донора с 50 % совпадением HLA (например, родителя), может ускорить процесс, что приводит к своевременному и эффективному лечению. Однако целесообразность трансплантации гемопоэтических стволовых клеток у детей зависит от типа и тяжести заболевания, а также от физического состояния конкретного пациента.
Благодаря достижениям в области медицинских технологий, гаплоидентичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток значительно улучшает показатели выживаемости детей в течение года по сравнению с другими методами лечения. Показатель смертности после 100 дней наблюдения очень низок. Важно отметить, что это лечение дает высокие шансы на излечение детям с заболеваниями крови и лейкемией, с низкой частотой рецидивов и хорошим качеством жизни, позволяя им продолжать расти.
Врач, специализирующийся на лечении гематологических заболеваний и детской онкологии.
Профессор д-р Сурадеч Хун Ин Детский гематолог и онколог Бангкокская больница
Доктор Понгпак Понгпича Детский гематолог и онколог Бангкокская больница
Вы можете перейти по этой ссылке, чтобы самостоятельно записаться на прием.
Больницы, в которых проводится трансплантация гемопоэтических стволовых клеток методом гаплоидентичной трансплантации .
Гаплоидентичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток Для лечения заболеваний крови и лейкемии у детей в Педиатрическом центре Бангкокской больницы.
- Мы предоставляем консультации и лечение детям в возрасте от 1 до 15 лет с заболеваниями крови, такими как талассемия, и раком крови, например, лейкемией, а также другими заболеваниями крови, силами команды детских гематологов и онкологов, педиатров и междисциплинарной команды.
- Мы предоставляем консультационные услуги и услуги по тестированию тканевой совместимости (HLA) для оказания помощи в рассмотрении вопроса о трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
- Химиотерапевтическое лечение заболеваний крови проводится с использованием препаратов, приготовленных квалифицированными фармацевтами под пристальным наблюдением врачей и медсестер для контроля эффективности лечения.
- Мы проводим трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток детям в соответствии с международными стандартами, используя чистую комнату с избыточным давлением, что эффективно предотвращает инфекции у пациентов с ослабленным иммунитетом и у тех, кто подвержен риску внешних инфекций, включая пациентов, получающих высокие дозы химиотерапии.
« Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток — это медицинский прорыв, который может значительно повысить шансы на выздоровление детей с заболеваниями крови и позволить им вернуть себе хорошее качество жизни». Для лечения необходим определенный объем знаний. Опыт врачей-специалистов. Специальная чистая комната Это включает в себя готовность больницы. «Чтобы обеспечить пациентам оптимальные результаты лечения и улучшение качества жизни ».
информация :
- Профессор д-р Сурадеч Хун Ин Детский гематолог и онколог Бангкокская больница
- Доктор Понгпак Понгпича Детский гематолог и онколог Бангкокская больница
Ссылка:
Ануратхапан У, Тим-Арун Т, Чжан В, Санпоте В, Вонгрунгсри С, Хунин Н, Чутипонгтанате С, Чирдкиатгумчай В, Нгивсара Л, Джаовисидха С, Хонгкрапарн А, Пакакасама С, Свасти Дж, Сетчелл КДР, Ваттанасиричайгун Д, Хонгенг С. Комплексные и долгосрочные результаты ферментозаместительной терапии с последующей трансплантацией стволовых клеток у детей с болезнью Гоше 1 и 3 типа. Pediatr Blood Cancer. 2023;70:e30149.
Ануратапан У, Хонгенг С, Пакакасама С, Сонгдей Д, Сирачайнан Н, Понгпхитча П, Чуансумрит А, Чароенкван П, Джецрисупарб А, Санпакит К, Ружкиджянонт П, Микаевкунчорн А, Лектракул И, Ямсирирак П, Сураполчай П, Сириунг С, Сруамсири Р, Вахидият. ПА, Андерссон Б.С. Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток пациентам с тяжелой формой талассемии от гаплоидентичных доноров с использованием новой схемы кондиционирования. Биол Трансплантация костного мозга. 2020:26:1106.
Ануратапан У, Хонгенг С, Пакакасама С, Сирачайнан Н, Сонгдей Д, Чуансумрит А, Чароенкван П, Джецрисупарб А, Санпакит К, Ружкиджянонт П, Микаевкунчорн А, Лектракул Ю, Ямсирирак П, Сураполчай П, Сатаясай В, Сириунг С, Сруамсири Р, Вахидият ПА, Унгканонт А, Иссарагрисил С, Андерссон БС. Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток гомозиготным пациентам с β-талассемией и β-талассемией/гемоглобином E от гаплоидентичных доноров. Трансплантация костного мозга. 2016;51:813.
Ануратхапан У, Пакакасама С, Мекьярускул П, Сирачайнан Н, Сонгдей Д, Чуансумрит А, Чароенкван П, Джетсрисупарб А, Санпакит К, Понгтанакул Б, Руджкиджанонт П, Микаевкунчорн А, Сруамсири Р, Унгканонт А, Иссарагрисил С, Андерссон БС, Хонгенг С. Результаты трансплантации гемопоэтических стволовых клеток у пациентов с талассемией с использованием стандартного миелоаблативного режима по сравнению с новым режимом кондиционирования с пониженной токсичностью в соответствии с новой стратификацией риска. Биология трансплантации костного мозга. 2014;20:2066.
Ануратхапан У, Пакакасама С, Руджкиджанонт П, Сирачайнан Н, Сонгдей Д, Чуансумрит А, Сириреунг С, Чароенкван П, Джетсрисупарб А, Иссарагрисил С, Унгканонт А, Сруамсири Р, Срисала С, Андерссон БС, Хонгенг С. Иммуносупрессия перед трансплантацией с последующей подготовкой с пониженной токсичностью и трансплантацией стволовых клеток при талассемии высокого риска: безопасный подход к контролю заболевания. Биология трансплантации костного мозга. 2013;19:1259.
Tannumsaeung S, Anurathapan U, Pakakasama S, Pongpitcha P, Songdej D, Sirachainan N, Andersson BS, Hongeng S. Эффективная трансплантация гаплоидентичных стволовых клеток с достаточным количеством Т-клеток для педиатрических пациентов с гематологическими заболеваниями высокого риска. Eur J Haematol. 2023;110:305-312.
